Via libera dell’Europa ai rivoluzionari farmaci anticancro (Kymriah e Yescarta) che utilizzano la terapia genica nel trattamento dei tumori del sangue. Lo ha deciso l’Agenzia europea del farmaco (Ema). Sono i primi esempi di medicina personalizzata, il segreto consiste nel prelevare normali cellule del sangue del malato e trasformarle in agenti killer con la tecnica detta Car-T. Le cellule riprogrammate vengono poi reintrodotte nel torrente circolatorio. Andranno a caccia di cloni cancerosi o leucemici per eliminare i focolai neoplastici.
Kymriah (tisagenlecleucel) di Novartis e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) di Kite Gilead sono le due terapie anticancro per le quali era stata adottata nel giugno scorso una procedura accelerata di approvazione. L’Agenzia europea del farmaco dopo l’istruttoria ha dato semaforo verde. Toccherà ora all’Aifa affrontare la trattativa con le case farmaceutiche, per concedere quanto prima la rimborsabilità delle cure, che significa erogarle nell’ambito del sistema sanitario nazionale.
L’immunoterapia e la tecnologia CAR-T sono progressi importanti e speriamo possano cambiare la storia clinica di diversi tipi di tumore. Mentre l’immunoterapia stimola le difese naturali dell’organismo a reagire e attaccare il cancro, la CAR-T, dalle iniziali di Chimeric Antigen Receptor T-cell, arruola, per così dire, degli agenti provocatori che combattono per il nostro bene una sorta di guerra civile interna al nostro organismo.
CAR-T consiste in un prelievo di linfociti T che vengono poi ingegnerizzati in laboratorio e di nuovo infusi nel sistema circolatorio. Navigando attraverso il sangue, questo commando va a caccia, discrimina in modo selettivo le cellule sane da quelle malate, e trasmette al linfocita l’ordine di eliminare queste ultime.
Tornando alla delibera dell’Agenzia europea del farmaco, nel caso di Gilead, l’indicazione a impiegare Yescarta è venuta per due forme aggressive di linfoma non Hodgkin degli adulti: linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, entrambi recidivanti o refrattari, cioè che ritornano dopo un periodo di remissione, o che non hanno mai risposto alle terapie.
Per quanto riguarda Novartis, la validità del trattamento con Kymriah è stata riconosciuta da Ema per pazienti in età pediatrica e giovani fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.
Intervento senza precedenti all’ospedale Bambino Gesu
La tecnica CAR-T è venuta alla ribalta della cronaca in Italia per la prima volta nel febbraio scorso con l’annuncio che all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un bimbo di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, che non rispondeva alle terapie convenzionali, era stato curato con cellule manipolate geneticamente e riprogrammate nei laboratori per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Si trattava di un protocollo mai tentato prima, promosso dal Ministero, dalla Regione e da AIRC.
I traguardi più ambiziosi
Anche altri ospedali in Italia stanno lavorando con le tecniche CAR-T, l’Università di Milano-Bicocca, il San Gerardo di Monza, l’Istituto nazionale dei Tumori di Milano e via di questo passo. Molmed, azienda biotecnologica italiana proiettata nella ricerca e sviluppo sulle CAR-T coordina un progetto di immunoterapia del cancro basata su cellule riprogrammate. Bluebird bio e Celgene stanno lavorando su progetti di impiego di CAR-T in collaborazione tra loro. Avremo presto altre malattie in grado di essere sottomesse con nuovi farmaci antitumorali personalizzati riprogrammati. Una ricerca in questo senso riguarda il mieloma multiplo, di cui già si è parlato in occasione di importanti congressi internazionali. Medicina di precisione, bioingegneria molecolare e genetica sono le parole chiave di questa rivoluzione, che riprogramma le cellule, il nostro Dna, nella speranza che riesca presto a sconfiggere anche altre malattie finora orfane di trattamento.
Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale
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