Ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù sviluppano una terapia Car-T allogenica per il neuroblastoma resistente.
Un altro passo avanti nella lotta al neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica. Ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno messo a punto una strategia basata su cellule Car-T derivate da un donatore compatibile (allogeniche) da impiegare nelle forme di tumore che non rispondono più ai trattamenti. La tecnica è stata testata con buoni risultati su 5 pazienti in una sperimentazione i cui dati sono stati pubblicati su Nature Medicine.
Le cellule Car-T sono cellule immunitarie (i linfociti T) modificate geneticamente per riconoscere e uccidere le cellule tumorali. Lo scorso anno i ricercatori del Bambino Gesù avevano mostrato che quelle generate dai linfociti T del paziente possono combattere il neuroblastoma. Ciò, tuttavia, non è possibile per tutti i malati.
Il nuovo studio dimostra che si possono impiegare in maniera efficace e sicura anche le cellule prelevate da un donatore compatibile. Nella sperimentazione, 3 dei 5 pazienti trattati hanno ottenuto una remissione completa, cioè la scomparsa dei segni della malattia; 1 è andato incontro a una remissione parziale; nell'ultimo paziente la malattia si è stabilizzata per alcuni mesi.
Il trattamento non è però riuscito a spegnere del tutto la malattia, che in 4 dei 5 malati è successivamente recidivata o progredita. Il quinto paziente era invece ancora in remissione completa al termine dello studio.
"Questi risultati rappresentano una svolta importante", afferma Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù. Grazie a questa terapia è possibile "offrire il trattamento con cellule Cart-T anche a quei pazienti che per la pregressa storia non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule Car-T autologhe", conclude.