Giovedì 26 Dicembre 2024
Vincenzo Malara
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Modena e la cura per ‘bambini farfalla’

Vincenzo Malara

RENDERE possibile l’impossibile: se siamo nel campo medico significa salvare vite e ridare speranza. La prima conquista storica è datata febbraio 2015: tre anni fa il Centro di Medicina Rigenerativa ‘Stefano Ferrari’ di Modena (Cmr) si guadagnò la ribalta mondiale inaugurando la nuova frontiera delle cure innovative. E’ nato qui, infatti, il primo farmaco a base di cellule staminali autologhe, ribattezzato ‘Holoclar’, capace di restituire la vista ai pazienti con gravi ustioni alla cornea. Il via libera alla commercializzazione ottenuto dalla Commissione Europea, ha lanciato il Centro modenese, e il suo spin off Holostem Terapie Avanzate dell’Università di Modena e Reggio Emilia, nel gotha delle eccellenze mediche internazionali insieme al suo direttore scientifico e cofondatore, Michele De Luca, e la coordinatrice della terapia cellulare, Graziella Pellegrini. Sono loro i fautori e i fondatori di questa ‘creatura’ che da oltre dieci anni studia la ricostruzione dei tessuti epiteliali utilizzando le staminali.

Tante le eccezionali tappe che hanno visto questa realtà protagonista di numerosi primati, sia scientifici che industriali. Nato per rispondere al nuovo regolamento europeo 1394/2007 che aveva equiparato le terapie avanzate (terapia cellulare, genica, ingegneria dei tessuti) ai farmaci, il Cmr con Holostem Terapie Avanzate si fonda sul connubio virtuoso tra le capacità scientifiche di ricercatori di fama mondiale (come i già citati De Luca e Pellegrini), lo spirito innovativo dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (Unimore) e le capacità industriali di Chiesi Farmaceutici. Insomma, un mix virtuoso tra pubblico e privato capace di esaltare il connubio tra ricerca e investimenti virtuosi. Del medicinale ‘Holoclar’ abbiamo parlato sopra, ma è frutto di decenni di ricerca anche la terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa (EB), uno degli altri prodotti che Holostem sta lavorando per portare sul mercato. Due anni fa ha fatto il giro del mondo la notizia del piccolo Hassan, profugo siriano affetto dalla forma Giunzionale dell’EB in condizione disperate che è stato salvato grazie alle cellule geneticamente corrette prodotte a Modena nell’officina farmaceutica del Centro di Medicina Rigenerativa.

«GRAZIE al lavoro compiuto da gran parte del personale di Holostem, in collaborazione con i ricercatori del CMR, siamo riusciti ad avviare sperimentazioni cliniche su altre forme di Epidermolisi Bollosa, come la Distrofica e la Giunzionale collagene 17 dipendente», racconta De Luca. I giovani come Hassan vengono definiti ‘bambini farfalla’, perché la loro pelle diventa fragile come le ali dell’insetto. «L’epidermide si stacca dal derma – sottolinea De Luca – a causa di un difetto nei geni che regolano la produzione delle proteine responsabili dell’adesione». Una patologia ‘orfana’ che – prosegue il direttore del Centro di Medicina Rigenerativa – nelle sue diverse forme, conta circa 500 mila casi nel mondo, 1500 solo in Italia». A peggiorare la situazione del bambino era subentrata una grave infezione batterica che gli aveva eroso l’80% della pelle, ricostruita per intero, sana e funzionale, dal team modenese, con tre operazioni allo University Children’s Hospital tedesco di Bochum.

«L’Epidermolisi Bollosa è uno degli obiettivi strategici di sviluppo dei prossimi anni – dice Marco Dieci, direttore generale di Holostem – insieme ad altri prodotti per terapie avanzate che stiamo sviluppando, per rispondere pienamente alla mission che 10 anni fa Holostem si è data di portare ai pazienti soluzioni efficaci per problemi medici gravi, dove il ricorso alla medicina rigenerativa risulta essere l’unica o la migliore alternativa terapeutica».