Maculopatia: in Italia parte la rivoluzione della terapia genica per salvare la vista
La sperimentazione di ABBV-RGX-314 al Policlinico A. Gemelli di Roma segna un passo avanti nella cura della degenerazione maculare umida in Italia. Questa terapia genica potrebbe ridurre le iniezioni intravitreali e migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti
L'Italia segna un importante passo avanti nella lotta contro la degenerazione maculare umida legata all'età con l'avvio della sperimentazione di ABBV-RGX-314 presso il Policlinico A. Gemelli di Roma. Questa innovativa terapia genica, sotto la direzione del professor Stanislao Rizzo, rappresenta una delle prime applicazioni in Europa dopo la Francia e si inserisce in uno studio clinico di fase 3 già avviato negli Stati Uniti.
5 fotoLa sperimentazione di una terapia genica iniziata al Policlinico Gemelli di Roma ha dato nuova speranza a oltre un milione di italiani che soffrono di maculopatia umida, una forma meno diffusa spesso associata al diabete. La nuova terapia ridurre le iniezioni intravitreali – che somministrano un farmaco direttamente all'interno dell'occhio – e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Spesso sottovalutati quando sono in salute, gli occhi (e la vista) sono un bene da preservare. Tante le patologie invalidanti che colpiscono gli occhi, anche se oggi la medicina ha fatto passi da gigante: dal trapianto alla cornea con il Dalk e gli interventi innovativi e quasi miracolosi. Ma la maculopatia fa ancora paura.
La maculopatia dell’occhio è una degenerazione che colpisce la macula, ovvero la zona centrale della retina. È progressiva e irreversibile, soprattutto con l’avanzare dell’età. Tra gli effetti della malattia, la visione centrale distorta e sfocata che crea problemi molto seri. Ma, se scoperta in tempo, il decorso di questa patologia può essere rallentato. Si parla spesso di maculopatia, ma non tutti sanno cosa sia davvero. Ecco la differenza tra maculopatia umida e secca: sintomi e cure a confronto.
La degenerazione maculare umida: un problema sociale
La degenerazione maculare umida colpisce oltre un milione di italiani, compromettendo gravemente la qualità della vita e causando disabilità visiva. Questa patologia, che interessa circa il 2% della popolazione, è particolarmente diffusa tra gli anziani e può manifestarsi in modo repentino, portando a una rapida perdita della visione centrale. La forma umida è caratterizzata dalla crescita anomala di nuovi vasi sanguigni sotto la retina, che possono provocare sanguinamenti e cicatrici irreversibili nella macula
La terapia genica: un approccio innovativo
ABBV-RGX-314 utilizza un vettore virale per indurre le cellule retiniche a produrre sostanze anti-VEGF (fattore di crescita vascolare endoteliale), bloccando così la crescita incontrollata dei vasi sanguigni. Questo approccio potrebbe non solo stabilizzare la vista dei pazienti ma anche ridurre significativamente il numero di iniezioni intravitreali necessarie, diminuendo il rischio di infezioni oculari.“Dopo una sola iniezione del farmaco nello spazio sottoretinico, l'occhio inizia a produrre autonomamente le proteine necessarie per contrastare la proliferazione dei vasi sanguigni,” spiega il professor Rizzo. “Questo potrebbe cambiare radicalmente il modo in cui trattiamo questa malattia”.
L'importanza della sperimentazione clinica
Sebbene la sperimentazione sia promettente, il professor Rizzo avverte che siamo ancora nelle fasi iniziali e ci vorrà tempo per valutare l'efficacia a lungo termine della terapia genica. “Dobbiamo attendere i risultati nel tempo per capire se ciò si tradurrà nella possibilità di una visione stabile senza il costante impegno delle iniezioni intravitreali”.
Altre terapie avanzate per la Maculopatia umida
Oltre alla terapia genica, sono disponibili altre opzioni terapeutiche innovative. Tra queste i
farmaci a lunga durata d'azione. Recentemente è stato introdotto faricimab, un anticorpo bispecifico che agisce sia come anti-VEGF sia contro l'angiopoietina-2. Un altra tipologia di terapia è quella basata sugli impianti intraoculari. Si sta sviluppando un impianto ricaricabile che rilascia ranibizumab, consentendo intervalli di trattamento più lunghi e riducendo il numero di iniezioni necessarie. Queste nuove strategie terapeutiche mirano a migliorare la gestione della malattia e a ridurre il carico per i pazienti e i loro caregiver.
La sperimentazione della terapia genica ABBV-RGX-314 al Policlinico A. Gemelli rappresenta un significativo progresso nella cura della degenerazione maculare umida. Con l'aumento della popolazione anziana e l'incidenza crescente di questa patologia, è fondamentale continuare a investire nella ricerca e nello sviluppo di terapie innovative che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.